目前，研究院正式办公和科研场所共计约1400平方米，拥有研发设备（不含日常办公用电脑、家具等）38台（套），价值约三千余万元。研究院拥有人才团队，其中包括诺贝尔生理医学奖获得者、澳大利亚科学院院士、长江学者、杰青、教育部新世纪优秀人才、外籍教授。

研究院的主要目标是积极开展癌症、免疫等重要疾病的治疗药物的创新研发及产业化，并打造全国顶尖、世界一流的新药研发与转化、投资和技术服务及孵化综合平台。研究院将打造新药研发孵化加速器，聚焦原创新药研发，在5-10年时间里，在南京江北新区建成国内新药研发首选聚合器，汇集行业优秀人才、优秀项目和新药投资机构，打造新药早期研发较为完整的生态链和产业闭环。